Препарат зарегистрирован для основного применения по РКИ III фазы, или эффект подтверждён многими РКИ и метаанализами, или за ним десятилетия широкого применения с надёжными данными.
Гормон роста (соматропин) — рекомбинантная копия гормона гипофиза человека. FDA одобрило его при дефиците гормона роста у детей и взрослых и ряде форм низкорослости; эффект подтверждён РКИ и многолетними регистрами. Взрослым без дефицита не показан: у тяжелобольных высокие дозы повышали смертность.
Биологические препаратырекомбинантный гормон роста человеказаписи о дозах · 7
Мекасермин (Increlex) — рекомбинантный ИФР-1 (IGF-1) человека. FDA одобрило его для лечения задержки роста у детей с тяжёлым первичным дефицитом ИФР-1; в несравнительном исследовании скорость роста за год выросла с 2,8 до 8,0 см. Главный риск — гипогликемия; описаны и злокачественные опухоли.
Биологические препаратырекомбинантный инсулиноподобный фактор роста 1записи о дозах · 2
A
Высокий потенциал
Сильные контролируемые данные на людях — или препарат одобрен по узкому показанию и обоснованно применяется шире — или обширная доклиника разных групп с заметной практикой и первыми данными на людях.
Бимагрумаб — человеческое моноклональное антитело, которое блокирует рецепторы активина II типа. В испытаниях II фазы он уменьшал жировую массу и увеличивал мышечную, в том числе вместе с семаглутидом, но при саркопении сила и подвижность не улучшались. Нигде не зарегистрирован.
Биологические препаратымоноклональное антитело к рецепторам активина II типазаписи о дозах · 3
F
Риск выше пользы
В типичном применении задокументированы серьёзные риски: предупреждения регуляторов о самом веществе, серии тяжёлых случаев, остановленная из-за токсичности разработка.
ACE-031 (раматерцепт) — слитый белок на основе рецептора активина IIB, который перехватывает миостатин и активин. Одна доза у здоровых женщин прибавила мышечную массу, но РКИ при миодистрофии Дюшенна остановили из-за носовых кровотечений и расширенных сосудов. Не зарегистрирован, в спорте запрещён.
Биологические препаратыслитый белок: растворимый рецептор активина IIB и Fc-фрагмент IgG1 (ловушка миостатина)записи о дозах · 1
IGF-1 LR3 — удлинённый аналог инсулиноподобного фактора роста 1. Он почти не связывается с белками-переносчиками и поэтому в опытах активнее природного гормона. Это реагент для клеточных культур и опытов на животных; на людях его не изучали, как лекарство он нигде не зарегистрирован.
Биологические препаратымодифицированный аналог инсулиноподобного фактора роста 1записи о дозах · 1
Фоллистатин — белок самого организма: он связывает миостатин и активины, которые тормозят рост мышц. У мышей его избыток сохранял мышцы; у людей описана лишь пилотная генная терапия с геном FS344. Как лекарство не одобрен, в спорте запрещён.
Биологические препаратыбелок, связывающий миостатин и активин